Défériprone
Le défériprone est une molécule chélatrice du fer, utilisé comme médicament dans les surcharges en fer.
Pharmacologie[modifier | modifier le code]
Il est donné par voie orale. L’absorption est rapide et la demi vie est d'un peu moins de deux heures. Son principal métabolite est la L1-glucuronide[1]. L'élimination de sa forme chélatée est rénale.
Efficacité[modifier | modifier le code]
Il permet dans la plupart des cas de diminuer le taux sanguin de ferritine[2]. Il peut être utilisé seul, lorsque la desferrioxamine, un autre chélateur du fer donné par voie sous-cutanée, semble inefficace ou contre-indiquée, ou en association avec cette dernière[3].
Il s'avère être supérieur à la desferrioxamine quant à l'amélioration de la fonction cardiaque en cas de cardiomyopathie par surcharge en fer[4], avec une diminution du risque de survenue d'un événement cardiaque[5].
Il permet de diminuer la concentration du fer dans le tissu hépatique[6].
Effets secondaires[modifier | modifier le code]
Ils obligent à l'arrêt du traitement dans 5 à 10 % des cas et sont essentiellement gastro-intestinaux[3].
Le défériprone peut entraîner une agranulocytose, survenant le plus souvent dans les premiers mois du traitement et chez la femme[7], imposant une surveillance de l'hémogramme de façon hebdomadaire. Cet agranulocytose est régressive à l'arrêt du traitement[3].
Notes et références[modifier | modifier le code]
- al-Refaie FN, Sheppard LN, Nortey P, Wonke B, Hoffbrand AV, Pharmacokinetics of the oral iron chelator deferiprone (L1) in patients with iron overload, Br J Haematol, 1995;89:403-408
- Hoffbrand AV, Cohen A, Hershko C, Role of deferiprone in chelation therapy for transfusional iron overload, Blood, 2003;102:17-24
- Hider RC, Hoffbrand AV, The role of Deferiprone in iron chelation, N Engl J Med, 2018;379:2140-2150
- Kuo KHM, Mrkobrada M, A systematic review and meta-analysis of deferiprone monotherapy and in combination with deferoxamine for reduction of iron overload in chronically transfused patients with β-thalassemia, Hemoglobin, 2014;38:409-421
- Borgna-Pignatti C, Cappellini MD, De Stefano P et al. Cardiac morbidity and mortality in deferoxamine- or deferiprone-treated patients with thalassemia major, Blood, 2006;107:3733-3737
- Olivieri NF, Brittenham GM, Matsui D et al. Iron-chelation therapy with oral deferiprone in patients with thalassemia major, N Engl J Med, 1995;332:918-922
- Tricta F, Uetrecht J, Galanello R et al. Deferiprone-induced agranulocytosis: 20 years of clinical observations, Am J Hematol, 2016;91:1026-1031
